Novartis инвестирует в генотерапию заболеваний ЦНС

Швейцарская Novartis и американская Voyager Therapeutics подписали лицензионное соглашение по разработке капсидов (белковых оболочек вирусных векторов) аденоассоциированного вируса (AAV) следующего поколения. Они предназначены для генной терапии заболеваний центральной нервной системы. Сумма сделки составит до $1,7 млрд.

Согласно условиям соглашения, Novartis получит доступ к программе по созданию капсидов TRACER, запатентованной Voyager. Речь идет о разработке капсидов in vivo. Voyager получит авансовый платеж в размере $54 млн. В общей сложности Novartis выплатит американской фармкомпании до $1,7 млрд за участие в разработке и коммерциализацию новых генотерапевтических препаратов.

В портфеле Novartis есть генотерапевтический препарат Золгенсма, разработанный на основе AAV. Во всем мире он одобрен для терапии спинальной мышечной атрофии у детей, однако критерии его назначения в Европе и США различаются.

Программу TRACER также применяет Pfizer для разработки лекарственных средств от сердечно-сосудистых и неврологических заболеваний.

В декабре 2021 года японская Astellas Pharma и английская Dyno Therapeutics подписали лицензионное соглашение о разработке капсидов AAV для генной терапии. Разработанные препараты будут использоваться для лечения заболеваний скелетной и сердечной мышц.

Voyager Therapeutics - фармкомпания со штаб-квартирой в Массачусетсе (США), основанная в 2013 году. Она специализируется на разработке генотерапевтических препаратов от неврологических заболеваний. Выручка компании в 2020 году составила $171,13 млн, прибыль после уплаты налогов - $36, 74 млн.