В России двое детей умерли после применения Zolgensma
В России двое детей умерли после применения Zolgensma, нужно проверять, связана ли их смерть с лечением препарата, сообщила РИА Новости глава благотворительного фонда «Семьи со СМА» Ольга Германенко.
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis сообщила о смерти двух детей в России и Казахстане при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью препарата Zolgensma.
«По Казахстану информации у меня нет. В России это уже второй ребенок, погибший после применения «Золгенсма», насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать, это должно быть тщательно проверено и установлено», – сообщила РИА Новости Ольга Германенко.
Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом, стоимость одной дозы составляет более 2 миллионов долларов.
Спинальная мышечная атрофия относится к генетическим наследственным заболеваниям, и до настоящего времени лечение таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет. До последнего времени радикальных методов лечения СМА не существовало. Эффект показала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию.
