Фонд "Круг добра" начал получать новый препарат для генной терапии
Несовершеннолетние пациенты с буллезным эпидермолизом (также известным как «синдром бабочки») в РФ начали получать генную терапию инновационным препаратом, закупаемым фондом «Круг добра». В ближайшие месяцы лекарство получат около 150 детей из 65 регионов страны, сообщили в пресс-службе фонда.
« В Центре генных дерматозов НИКИ детства Минздрава Московской области стартует терапия в России тяжелого заболевания буллезный эпидермолиз препаратом генной терапии Беремаген геперпавек. Инновационный препарат закупает созданный президентом России Фонд помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями «Круг добра», - говорится в сообщении.
В пресс-службе уточнили, что до недавнего времени для терапии тяжелой болезни не существовало специфического лекарственного препарата. Однако теперь новый препарат генной терапии оперативно стал доступен и российским детям с дистрофическим буллезным эпидермолизом и изменениями в гене COL7A1. Россия стала одной из первых стран в мире, где доступно лекарство, оно должно значительно упростить уход родителей за детьми, повысить качество жизни пациентов. Стоимость курса оценивается в несколько миллионов рублей.
