За рецептом в правительство. Орфанные пациенты ждут обещанного лекарства
Родители детей с онкологическим орфанным (редким) заболеванием обратились с открытым письмом к правительству России с просьбой взять под контроль ситуацию с лечением таких пациентов. После того как окологосударственный фонд "Круг добра" пообещал закупить препарат для лечения нейробластомы, многие регионы стали снимать с себя обязанности по лечению детей с этим диагнозом. В итоге на сегодняшний день они остаются и без региональной поддержки, и без обещанного фондом препарата.
Инициатором подписанного 651 семьей письма председателю правительства Михаилу Мишустину стала пациентская организация "Энби". В нем родители детей с диагнозом "нейробластома" сообщают о том, что, несмотря на имеющееся решение руководства фонда "Круг добра" финансировать закупки лекарственного препарата для лечения болезни, никто из пациентов до сих пор его не получил. Также нет информации о том, когда это может произойти. При этом у некоторых маленьких пациентов, утверждают авторы письма, уже существенно нарушены сроки начала терапии.
Напомним, фонд "Круг добра" создан по указу президента Владимира Путина в январе 2021 года, он финансируется за счет отчислений с повышенной ставки НДФЛ, которая действует для доходов свыше 5 млн руб. в год. Первый транш фонду - 10 млрд руб.- был направлен 12 февраля, всего в 2021 году в федеральном бюджете на эти цели предусмотрено 60 млрд руб. О подписании распоряжения правительства о направлении фонду еще 18 млрд руб. на лекарства для детей с тяжелыми и редкими заболеваниями 29 июня сообщил премьер-министр Михаил Мишустин.
Сегодня раком в России заболевают около четырех тысяч детей в год. По оценке заведующего хирургическим отделением опухолей торако-абдоминальной локализации НМИЦ онкологии имени Блохина Анатолия Казанцева, самая часто встречающаяся опухоль у детей - нейробластома. Это высокозлокачественная опухоль нервной системы, встречающаяся в основном у детей до пяти лет и способная к быстрому агрессивному течению и развитию метастазов. Всего в России ежегодно выявляется около 600 новых случаев нейробластомы, из них 150 - в третьей и четвертой стадиях заболевания.
Наиболее эффективное лечение в данном случае может быть проведено по специально разработанной программе. "Программа включает в себя предоперационную химиотерапию, хирургический этап, еще ряд этапов, включая при необходимости трансплантацию костного мозга, а в финале - консолидацию иммунотерапии. Вот тогда пациент будет излечен",- говорит Анатолий Казанцев.
Этот метод разработали и внедрили в США врачи онкологической группы по лечению рака у детей (COG) еще в 2010 году. Заведующий отделением клинической онкологии ФГБУ "НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева" Денис Качанов считает, что иммунотерапия на основе анти-GD2 моноклональных антител в настоящее время в развитых странах рассматривается как стандарт лечения пациентов группы высокого риска, достигших ответа на фоне индукционной химиотерапии.
Однако препарат для иммунотерапии антителами пока не зарегистрирован в России, а поэтому данный этап лечения не может быть включен в клинические рекомендации онкологов.
Законодательно эта проблема решена - препарат можно купить и ввезти в Россию по жизненным показаниям за счет средств государства. Ситуация при лечении детей с диагнозом "нейробластома" осложняется также тем, что курс иммунотерапии должен быть начат в период ста дней после окончания базового лечения - трансплантации костного мозга. В ином случае эффект иммунотерапии значительно сокращается.
По данным "Энби", каждый год в России примерно 150 детей с нейробластомой группы высокого риска нуждаются в иммунотерапии анти-GD2 антителами. До сих пор основным источником оплаты лекарства были сборы благотворительных фондов и самих семей. "В ряде случаев закупки производили региональные министерства здравоохранения, как это положено по закону. При этом зачастую закупка производилась только по итогам обращения семей в суд и с существенным нарушением тайминга терапии",- говорится в письме.
Надежда на более широкое применение иммунотерапии детям с нейробластомой появилась в апреле этого года: диагноз "нейробластома" был включен в "Перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний" фонда "Круг добра". А 27 мая 2021 года препарат для лечения был одобрен попечительским советом фонда и включен в перечень закупаемых лекарств. "Мы предполагаем, что для лечения нейробластомы потребуется примерно 3,5 млрд руб. - чтобы 80 детей смогли получить исцеление",- заявил тогда председатель правления фонда "Круг добра" Александр Ткаченко.
Однако, как говорит сооснователь "Энби" Анастасия Захарова, на сегодняшний день нет ни препаратов, ни какой-либо информации от фонда или Минздрава о времени возможных поставок лекарства. "Наши вопросы о сроках остаются без ответа,- говорит Анастасия Захарова.- В регионах семьям отвечают, что все необходимые для закупок документы и заявки на обеспечение детей препаратом переданы в фонд "Круг добра", обращайтесь туда. При этом, по ее словам, сейчас вопрос о начале терапии остро стоит примерно для 40 детей. Например, для шестилетней Евы Ч. из Саратова этот срок закончился 28 июня. "Эффект базового лечения зависит теперь от реакции организма ребенка",- говорит мама Евы.
По словам Анатолия Казанцева, ребенок с нейробластомой должен получить лечение полностью и в срок.
"Без финальной иммунотерапии лечение лишено смысла. Сейчас мы пытаемся продвинуться в сторону 70-80-процентной выживаемости. И вопрос здесь заключается только в доступности иммунопрепаратов. Если мы возьмем пациента семи лет, то бюджет его лечения на пять курсов иммунотерапии составит 25 млн руб. С одной стороны, цена вопроса велика, с другой - речь идет о полном излечении",- пояснял ранее Анатолий Казанцев.
Член попечительского совета "Круга добра", председатель правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний Ирина Мясникова подчеркивает, что внесение нейробластомы и препарата для ее лечения в перечни фонда ответственности с регионов не снимает: "Независимо от того, что фонд взял на себя обязанности по финансированию закупок, до момента, пока не утверждено решение о приобретении лекарства для ребенка фондом, схема получения препарата остается прежней".
По мнению председателя комиссии по вопросам правового регулирования в сфере здравоохранения московского отделения Ассоциации юристов России Нины Белозерцевой, самая большая проблема сегодня для орфанных пациентов в том, что у пациента нет никакой информации ни от одной из сторон - ни от региональных властей, ни от фонда о том, когда же он получит обещанный препарат. Она отмечает, что при отсутствии четкого распределения полномочий и обязанностей между регионами и фондом, которые должны быть прописаны в документах, нередко и регион с себя все обязанности снимает, а фонд не проводит закупки по разным причинам.
"С точки зрения существующих документов обязанности проводить закупки препаратов у "Круга добра" нет. Однако учредителем фонда является государственный орган - Минздрав РФ. Юридически это означает, что фонд должен взять на себя определенные государственные функции, учитывая, что средства, на которые должны закупаться препараты,- не деньги благотворительных организаций или частных лиц, а налоговые поступления",- говорит юрист. Поэтому, по ее оценке, государственная функция фонда должна быть четко прописана в документах, которые регламентируют его деятельность. "Должно быть четко сформулировано, и понятно всем сторонам - региональным органам здравоохранения, фонду и пациентам: на ком и в какой момент лежит обязанность по обеспечению пациента препаратами. Другими словами: на каком этапе работы с пациентом заканчиваются обязанности региональных властей и начинается ответственность фонда "Круг добра"",- добавляет Нина Белозерцева.
