После восемнадцати жизнь только заканчивается. Взрослые пациенты с редкими заболеваниями просят Минздрав обратить на них внимание

Взрослые пациенты со спинальной мышечной атрофией провели пикет у Минздрава с лозунгом "Мы хотим жить". Они утверждают, что после 18 лет "перестали быть видимы" для системы здравоохранения. По словам экспертов, в таком положении оказываются почти все "редкие" взрослые. Некоторые из них вынуждены ждать инвалидизации, чтобы по льготе получить препараты.

В пятницу пациент хосписа "Дом с маяком" 19-летний Даниил Максимов вышел на пикет у здания Минздрава России с плакатом "Мы хотим жить". Таким образом он решил привлечь внимание к проблеме лекарственного обеспечения взрослых россиян со спинальной мышечной атрофией (СМА). Сотрудники ведомства помогли ему и четырем присоединившимся к пикету пациентам составить заявление на имя министра Михаила Мурашко и обещали дать ответ в ближайшее время.

В 2020 году Даниил Максимов стал участником программы дорегистрационного доступа к препарату для лечения СМА рисдиплам компании Roche и впервые получил терапию. В России в программе приняли участие 170 детей и 40 взрослых. По словам Даниила, за полгода его состояние значительно улучшилось. Последнюю партию бесплатных препаратов выдали в мае. Он утверждает, что лекарство закончится уже в конце июля, а департамент здравоохранения Москвы закупать новые партии не намерен.

Рисдиплам стал вторым после "Спинразы" зарегистрированным в России препаратом для лечения СМА. Его цена - $340 тыс., или более 25 млн руб. в год. Лечение пожизненное. Решение о целесообразности терапии принимает специальная врачебная комиссия. "В поликлинике нас пинали туда-сюда, кормили завтраками, уезжали в отпуска, собирали врачебную комиссию, но не ту",- рассказывает “Ъ” Даниил.

После этого его семья обратилась в Научный центр неврологии и получила заключение федеральной комиссии, что лечение необходимо продолжать, однако, по его словам, в департаменте здравоохранения Москвы заявили, что силу имеет только решение городских врачей.

Зампред комиссии Общественной палаты РФ по социальной политике Екатерина Курбангалеева отмечает, что с такой же проблемой столкнулись москвичи с муковисцидозом. Госпожа Курбангалеева отправила в этой связи заммэра Анастасии Раковой письмо с просьбой разъяснить статус городской врачебной комиссии, ее полномочия, регламент и основания для пересмотра решения федеральных врачей, но пока не получила ответ.

В департаменте здравоохранения Москвы “Ъ” ситуацию не прокомментировали, сообщив, что в настоящее время клинические рекомендации и стандарты по лечению взрослых пациентов со СМА отсутствуют, а назначение лечения требует "учета многих факторов". "Для обследования и решения вопроса о назначении терапии пациент Даниил Максимов был приглашен в ГБУЗ "ГКБ им. В. В. Вересаева ДЗМ", о чем было сообщено ему лично и его матери. К сожалению, пациент в настоящее время не подтвердил дату госпитализации",- сообщается в ответе департамента здравоохранения.

Даниил Максимов утверждает, что в поликлинике ему предложили госпитализироваться сразу после того, как директор хосписа Лидия Мониава рассказала о пикете. Причем лечь в больницу предложили 16 июля - в день акции. Даниил говорит, что опасается госпитализироваться, потому что знает пациентов, которым врачебная комиссия после трех недель наблюдений отказывала в препарате. В таком случае, уверен он, не поможет даже суд. Он надеется на общественный резонанс, чтобы при возможном отказе "взорвать интернет".

"В соответствии с законодательством обеспечение лекарственными препаратами совершеннолетних пациентов с такими заболеваниями, как спинальная мышечная атрофия, производится за счет средств субъектов Российской Федерации",- ответили “Ъ” в Минздраве на просьбу прокомментировать ситуацию.

У нас так выстроена система, что Минздрав не может заставить регион, тем более Москву, выполнить какое-то поручение,- говорит Екатерина Курбангалеева.- Он может настоятельно рекомендовать".

В 2020 году несколько пикетов у медицинского ведомства провели пациенты с муковисцидозом и их родственники. Они требовали от государства положенных лекарств и иной медицинской помощи. В ответ была создана специальная комиссия, за год с небольшим она собралась дважды и "почти ни на йоту" не продвинулась в решении проблем больных муковисцидозом, говорит госпожа Курбангелеева.

Когда "редкие" дети благодаря эффективному лечению начали доживать до совершеннолетия, для всех стало очевидно "ущемленное положение" взрослых с такими диагнозами, говорит председатель центра экспертной помощи "Дом редких" Анастасия Татарникова. Сейчас почти 260 пациентам с ПНГ (пароксизмальная ночная гемоглобинурия - тяжелое заболевание крови) назначена терапия. Жалобы на отсутствие лечения или перерывы, по ее словам, "не заканчиваются никогда", а в последнее время участились. Число других "редких" взрослых - пациентов с легочной артериальной гипертензией и хронической тромбоэмболической легочной гипертензией (ХТЭЛГ) - достигает 1,5 тыс. человек. Лечения, добавляет госпожа Татарникова, приходится ждать до полугода, иногда дольше. Взрослые пациенты с ХТЭЛГ вынуждены ждать инвалидизации, чтобы по льготе получить препараты.

Юрист, зампред "Дома редких" Кирилл Куляев подчеркивает, что приоритет охраны здоровья детей закреплен на законодательном уровне, государство активно работает в этом направлении. Так, в январе 2021 года по указу Владимира Путина был создан фонд поддержки и лекарственного обеспечения детей с тяжелыми и редкими заболеваниями (СМА, мукополисахаридоз IV типа, ряд других) "Круг добра". Но взрослые с этими диагнозами вынуждены "обивать пороги" региональных минздравов и судов. Проблема, по словам господина Куляева, главным образом связана с непосильной финансовой нагрузкой на регионы. Исключением не стала и Москва. По словам Екатерины Курбангалеевой, столице тоже "непросто".

Некоторые губернаторы не скрывают, что покупают орфанным пациентам квартиры в Москве, потому что это все равно дешевле, чем выделять на лечение одного человека, например, 40 млн ежегодно",- говорит она.

По подсчетам Даниила Максимова, для обеспечения лекарством 297 взрослых россиян со СМА (такое количество известно фонду "Семьи СМА") на три года понадобится около 22,5 млрд руб. Это, отмечает он, 0,68% от выделенных на этот срок из федерального бюджета средств на здравоохранение. По мнению Кирилла Куляева, только федеральное обеспечение может дать шанс на достойную жизнь и качественное лечение взрослым, страдающим редкими заболеваниями, вне зависимости от региона проживания.