Начались клинические испытания генного препарата от болезни Дюшенна

old.pharmprosvet.ru

Как сообщил член-корреспондент РАН, вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО «Генериум» Дмитрий Кудлай, компания совместно с университетом «Сириус» приступает к клиническим испытаниям препарата от редкого генетического заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна.

«С «Сириусом» интереснейшая разработка у «Генериума» есть по болезни Дюшена. Это проект персонализированной медицины, здесь технолог становится врачом. <...> Он на стадии клинических исследований, это генная терапия. Это наша оригинальная разработка», - сказал он в кулуарах школы синтетической биологии и промышленной фармации Новосибирского государственного университета.

Миодистрофия Дюшенна - редкое генетическое заболевание, при котором происходит необратимое разрушение мышечных клеток. В большинстве случаев оно поражает мальчиков и очень редко девочек. Основное проявление - слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени. Сейчас вылечить болезнь нельзя, можно только замедлить ее развитие.