Фармбизнес и пациенты выступили против новых правил проведения КИ в ЕС
Новые правила клинических исследований (КИ), разработанные регулятором Европейского союза (ЕС), могут усложнить процесс выведения новых методов лечения орфанных заболеваний, считают представители фармкомпаний и 40 пациентских и врачебных сообществ. Новое методическое руководство было представлено в марте 2024 года Координационной группой по оценке медицинских технологий (HTACG) ЕС. По нему, в частности, обязательные рандомизированные клинические исследования должны проводиться и для орфанных препаратов.
Против введения новых правил выступила, в частности, Cancer Patients Europe, поддерживающая онкобольных, Европейская ассоциация урологов и Всемирная федерация гемофилии.
В Альянсе регенеративной медицины (Alliance for Regenerative Medicine) пояснили, что дорогостоящие рандомизированные контролируемые испытания требуют, чтобы контрольная группа получала фиктивное лечение. В организации настаивают, что в случае редких и смертельно опасных заболеваний предоставление пациентам под видом лекарства плацебо – неэтичный шаг.
HTACG занялась разработкой нового руководства в связи с ростом популярности инновационных дорогостоящих методов лечения – клеточных и генных терапий. Правила должны вступить в силу 12 января 2025 года для препаратов от онкозаболеваний и для генной терапии, а в 2030 году – для всех остальных лекарств.
Как указали в Альянсе регенеративной медицины, около 80% таких одобренных препаратов проходили односторонние исследования, которые не предполагают наличие контрольной группы.
Регуляторы ЕС, в свою очередь, считают, что новые правила позволят странам Союза ускорить процесс одобрения лекарств, поскольку в методическом руководстве также имеется положение о создании координационной группы национальных и региональных органов по оценке медицинских технологий. Страны – участники ЕС смогут самостоятельно принимать решение об одобрении препаратов на основе унифицированных отчетов нового органа об испытании препаратов.
